For nylig har Corcept Therapeutics indsendt en ny lægemiddelansøgning (NDA) til det amerikanske FDA for dets proprietære selektive kortisolregulator, relacorilant, til behandling af platinresistente ovariecancerpatienter. Derudover er NDA for behandling af endogen hypercortisolisme (også kendt som Cushings syndrom) ved brug af afslappende midler i øjeblikket under FDA-revision. Det er værd at nævne, at denne terapi er blevet udvalgt af industrimedier Evaluation som en af de potentielle sværvægtsterapier for 2025.
Den nye lægemiddelansøgning er hovedsageligt baseret på positive data fra det kritiske fase 3 ROSELLA forsøg og fase 2 forsøg. I disse forsøg havde platinresistente ovariecancerpatienter behandlet med relaxorant i kombination med albumin paclitaxel bedre progressionsfri overlevelse (PFS) og total overlevelse (OS) end dem, der blev behandlet med albumin paclitaxel alene, og patienterne krævede ikke biomarkørscreening.
Analyse viser, at ROSELLA-studiet opnåede sit primære endepunkt - signifikant forbedring i progressionsfri overlevelse vurderet af en blindet uafhængig central gennemgang (BICR). Sammenlignet med monoterapi reducerede kombinationsbehandlingen af relaxorant og albumin paclitaxel risikoen for sygdomsprogression med 30 % (hazard ratio: 0,70; p=0.0076). Median PFS-BICR for patienter i Relacorilant-kombinationsterapigruppen blev forlænget til 6,5 måneder, mens den for patienter behandlet med albumin paclitaxel monoterapi var 5,5 måneder. Derudover var PFS-resultaterne evalueret af forskerne i overensstemmelse med PFS-BICR med et hazard ratio på 0,71 (p=0.0030).
I den midterste-analyse af den samlede overlevelse reducerede tilføjelse af afslappende middel risikoen for død for patienter med 31 % og forlængede deres liv betydeligt. Median OS for Relacorilant-kombinationsterapigruppen var 16,0 måneder, mens albuminpaclitaxel monoterapigruppen var 11,5 måneder (hazard ratio: 0,69; p=0.0121). Denne terapeutiske effekt afspejles i alle klinisk relevante undergrupper, herunder patienter med dårlig prognose.
Relacorilant er en oral, potentielt "first in class" selektiv glukokortikoid receptor (GR) antagonist, der regulerer kortisolaktivitet ved at binde sig til GR frem for andre hormonreceptorer i kroppen. Corcept Therapeutics udvikler afslappende midler til kræft i æggestokkene og forskellige andre alvorlige sygdomme, herunder endogen hyperkortisolisme og prostatacancer.
